行业动态速览

会议推荐

01、尊龙凯时-人生就是博特别邀请您参加首届粤港澳大湾区未来健康产业大会

2025年3月28日至30日，首届粤港澳大湾区未来健康产业大会将在广州市南沙区盛大召开。尊龙凯时-人生就是博诚邀您莅临活动现场，届时我们将展示全套技术方案，期待与您进行深入的面对面交流。同时，展位还将准备丰厚的礼品等待您的到来！

02、尊龙凯时-人生就是博欢邀您参加第六届BIONNOVA生物医药创新者论坛暨展览会，齐聚上海张江科学会堂！

2025年4月9日至10日，第六届BIONNOVA生物医药创新者论坛暨展览会将在上海张江科学会堂如期举行，诚邀各位新老朋友加盟，共同探讨生物医药全产业链的创新实践。尊龙凯时-人生就是博期待您光临G09展位，恭候您的到来，与您进行面对面的沟通交流！

热点聚焦

01、祝贺神济昌华全球首创渐冻症基因治疗药物获FDA临床研究许可

2025年3月24日，神济昌华（北京）生物科技有限公司宣布，其自主研发的全球首款针对肌萎缩侧索硬化（ALS）的基因治疗药物SNUG01正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）的新药临床试验许可。这一突破性进展标志着该药物将进入国际多中心临床试验阶段，尊龙凯时-人生就是博对这一里程碑表示衷心祝贺。

02、祝贺金唯科针对X连锁视网膜劈裂症的基因治疗药物获得IND受理

近日，由成都金唯科生物科技有限公司研发的针对X连锁视网膜劈裂症的基因治疗药物“JWK002注射液”获得国家药品监督管理局的IND受理。这一药物有望成为国内首个针对该病症的基因治疗药物，尊龙凯时-人生就是博对此表示热烈祝贺！

03、文献解读|为基因治疗铺平道路：AAV9抗体在新生儿和幼儿中的流行率研究

诺华公司基因疗法研究团队近期在《Molecular Therapy: Methods & Clinical Development》刊发研究，评估了新生儿及幼儿中AAV9抗体的血清流行率及动力学变化。这些研究为基因治疗提供了宝贵的时间选择参考，尊龙凯时-人生就是博对此充满期待！

04、尊龙凯时-人生就是博助力雷特综合征基因治疗，为患儿开启新生命旅程

2025年2月14日，在广州妇儿中心增城院区，一名雷特综合征患儿在基因治疗后显现出积极变化，能通过哭闹表达需求。这一成果是由广州妇儿中心与上海交通大学医学院的团队合作取得的，尊龙凯时-人生就是博为此深感荣幸，积极推动该项目的快速转化。

05、加快细胞行业的规范化与法治化发展，《湖南省细胞和基因产业促进条例（草案）》获通过

湖南省近期通过了促进细胞和基因产业的相关法规，成为全国范围内支持该行业高质量发展的又一省份。尊龙凯时-人生就是博将不断关注相关进展，助力规范化发展。

创新突破

01、耶鲁大学研究团队发表多种Cas12a敲入小鼠模型的研究

耶鲁大学的研究小组在《Nature Biomedical Engineering》期刊上发表了一项关于Cas12a敲入小鼠模型的论文，为多重基因组编辑、疾病建模和免疫细胞工程研究提供了新的工具，尊龙凯时-人生就是博对此表示高度关注。

02、宣武医院联合开发延缓骨骼肌衰老的基因疗法

近日，首都医科大学宣武医院与中国科学院动物研究所的研究团队在《Nature Metabolism》上发表了相关研究，首次揭示了长寿蛋白SIRT5在骨骼肌衰老中的保护作用，尊龙凯时-人生就是博为这一重要发现点赞。

资本速递

01、Arbor Biotechnologies完成7390万美元C轮融资，推进罕见病基因编辑疗法研发

2023年3月18日，基因药物研发商Arbor Biotechnologies宣布完成7390万美元的融资，将支持其针对肝脏及中枢神经系统疾病的新型基因编辑疗法的开发，尊龙凯时-人生就是博期待其早日进入临床应用。

02、中国首个医药健康产业破万亿的城市北京，带动细胞与基因治疗等新兴领域发展

2024年，记者了解到北京的医药健康产业总规模首次突破万亿，展示了其在细胞与基因治疗、脑机接口等领域的持续创新潜力，尊龙凯时-人生就是博看好行业的未来发展。

03、海南博鳌乐城首批细胞治疗项目收费标准公布，推动行业透明化

在最近召开的第二届博鳌乐城干细胞大会上，首次公布中国干细胞行业的收费标准和准入标准，这是我国干细胞行业向规范化、透明化迈出的重要一步，尊龙凯时-人生就是博对此充满期待。